Sindrome di Usher: risultati incoraggianti da una terapia genica sviluppata al Tigem

Sono stati presentati a luglio, presso la Sala conferenze del Rettorato dell’ateneo Vanvitelli a Napoli, gli esiti di una cura sperimentale che fa regredire la rara malattia della retina, finora incurabile: il primo caso trattato, un uomo di 38 anni, ha riportato dopo dodici mesi un miglioramento sostanziale della vista. Resi noti anche i dati preliminari su altri sette pazienti italiani, che confermano sicurezza e tollerabilità dell’approccio

Una nuova terapia genica sperimentale sviluppata presso il Tigem, l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Pozzuoli, ha mostrato risultati clinici incoraggianti in pazienti affetti da Sindrome di Usher di tipo 1B, una rara malattia genetica che provoca sordità alla nascita e perdita progressiva della vista. «I primi dati, presentati a un anno dall’avvio dello studio clinico, indicano un miglioram ...